Comment nous procédons aux essais cliniques 

Comment nous procédons aux essais cliniques 

Sans recherche clinique, nous ne pouvons pas donner une réponse scientifiquement fondée concernant la sécurité et l'efficacité des traitements innovants que nous avons mis au point au cours du processus de recherche et de développement. Chez Janssen, nous menons cette recherche clinique conformément aux normes de qualité les plus élevées. Les bénévoles et les patients sont indispensables dans ce processus. En coopérant intensivement avec les médecins, les chercheurs et les hôpitaux pour réaliser les études cliniques, puis en partageant les résultats en toute transparence, nous visons à porter la recherche et les connaissances scientifiques à un niveau supérieur. En d'autres termes, il s'agit d'une étape essentielle dans le processus de notre contribution à l'amélioration des soins pour les patients et du système de santé.

Une grande partie de la recherche de phase 1 de Janssen est réalisée dans la Janssen Clinical Pharmacology Unit (CPU), à l'hôpital Jan Palfijn du réseau hospitalier d'Anvers à Merksem. Ce centre de recherche joue un rôle important dans le développement de nouveaux traitements, mais aussi dans le développement ultérieur des médicaments, thérapies et vaccins existants.


Grâce au vaste portefeuille de nouveaux traitements en cours de développement, à la présence du CPU à Merksem et à la réalisation d'un grand nombre d'études dans différents domaines et ce, en collaboration avec des hôpitaux, Janssen joue un rôle important dans le domaine de la recherche clinique en Belgique. La Belgique est l'un des pionniers en Europe, notamment grâce à un gouvernement ambitieux et proactif dans ce domaine et à un cadre réglementaire favorable. Nous nous distinguons des autres pays européens par notre agilité et le respect de délais particulièrement compétitifs, la qualité des données fournies, la possibilité de fournir des conseils scientifiques dans l'élaboration d'un protocole d'étude et une forte expertise scientifique. Cette expertise est le résultat d'une collaboration unique entre les centres de recherche universitaires, les hôpitaux (universitaires) et l'industrie pharmaceutique elle-même. En outre, la recherche et le développement (R&D) figurent en tête de liste des priorités du gouvernement belge. Cette vision commune de la recherche clinique et la coopération intense entre les chercheurs, le gouvernement et l'industrie ont permis à la Belgique de jouer un rôle prépondérant en Europe et même dans le monde. En 2020, la Belgique a confirmé sa position de pionnier européen dans le domaine des essais cliniques, avec 503 demandes approuvées, dont 80 % ont été introduites par des entreprises pharmaceutiques comme Janssen.


Des volontaires en bonne santé et des patients sont incontournables dans la recherche clinique. Leur sécurité et leur bien-être sont toujours primordiaux et nous les informons largement avant le début de l'étude. Par exemple, les participants sont informés de toutes les procédures de l'étude et des éventuels risques dus à la recherche pharmacologique.  Pour pouvoir participer aux essais cliniques, ils doivent préalablement donner leur consentement écrit. Cela se fait par le biais d'un formulaire d'information et de consentement. Par ailleurs, tous nos essais cliniques doivent être conformes aux directives éthiques et scientifiques reconnues au niveau international en matière de bonnes pratiques cliniques (BPC)1, qui garantissent les droits, la sécurité et le bien-être des participants à l'étude. Ensuite, nous partageons ces données de recherche de manière transparente à différents niveaux.  

« La Belgique a une très bonne réputation en Europe dans le domaine de la recherche clinique, notamment grâce à la rapidité avec laquelle nous lançons des essais cliniques. Mais nous sommes également connus pour la grande qualité de nos essais cliniques et l'expertise des médecins pour les mener à bien. »

Kirsten Vandewalle

Directrice de la R&D clinique

Les phases de la recherche clinique 

La recherche clinique comporte plusieurs phases. Tout d'abord, le nouveau traitement est testé sur de petits groupes de personnes en bonne santé, sauf, par exemple, dans le cadre de la recherche relative au cancer. Par après, on commence à traiter une population de patients plus grande. Chaque essai clinique individuel doit d'abord être évalué par un comité d'éthique et les autorités compétentes, qui délivrent ensuite une autorisation officielle pour l'étude.


Les études de phase 1 se concentrent sur la sécurité et sont généralement menées sur un petit nombre de volontaires en bonne santé ou sur un groupe très limité de patients atteints d'une maladie très spécifique. Elles durent environ un an. Dans le cadre de la recherche sur les vaccins, le nombre de volontaires en phase 1 sont déjà un peu plus élevés. L'objectif est de savoir ce que notre corps fait avec le médicament ou le vaccin et quels effets secondaires immédiats peuvent survenir. Au cours de cette phase, les premières étapes sont également franchies pour déterminer une dose sûre pour le futur traitement potentiel.


Les études de phase 2 sont les premières à vérifier si le traitement a un effet thérapeutique positif sur un groupe limité de patients souffrant d'un trouble spécifique. Qui plus est, le dosage est affiné et les (éventuels) effets secondaires sont étudiés de manière plus approfondie. Dans le cadre des études sur les vaccins, une étude est menée sur un groupe plus important de volontaires en bonne santé (jusqu'à 5 000 personnes) afin de déterminer le dosage provoquant la réponse immunitaire souhaitée.


Les études de phase 3 sont souvent des études internationales menées dans de nombreux centres participants avec plusieurs centaines, voire milliers de patients ou - dans le cas des vaccins - de volontaires en bonne santé. Lors de cette phase, l'efficacité de la thérapie, du médicament ou du vaccin est étudiée et des données supplémentaires sur la sécurité sont recueillies. Durant cette phase, l'efficacité du traitement est comparée soit à un placebo, soit au traitement standard actuel.

« Janssen souhaite fournir des thérapies sur mesure pour un patient. Or, les données dont vous avez besoin pour cela sont dispersées dans différentes sources. La mise en œuvre de ces données doit respecter la législation en vigueur en matière de protection de la vie privée, de sorte que la personne qui se cache derrière les données ne puisse être identifiée. Ceci est crucial afin de protéger le patient. »

Brahem El Haddioui

Senior Manager Benelux Global Privacy

David Fauvart

Director Clinical Innovation

6,5

En moyenne le développement d’un traitement innovant – du laboratoire au patient- dure entre 12 et 13 ans. Après la phase préclinique, les différentes phases de recherches cliniques débutent. Accumulées, elles durent environ 6,5 ans.

37

En 2020, Janssen a plus que doublé le nombre de participants à ses programmes de développement clinique. Par exemple, 37 nouveaux protocoles d'étude ont été mis en place sur 72 sites différents en Belgique (sur un total de 237 études actives). Cela a conduit à 1 680 nouveaux participants sur un total de 2 565. L'accélération de la recherche sur notre vaccin en est la principale explication.

Collaborations dans le cadre des études cliniques 

Tant pour les développements pharmacologiques, que pour les études cliniques, la collaboration entre les différents partenaires est cruciale. Les entreprises pharmaceutiques, les chercheurs des hôpitaux, les prestataires de soins de santé et les participants travaillent ensemble pour rassembler les connaissances concernant la sécurité et l'efficacité d'un futur traitement prometteur.


Entreprises pharmaceutiques

Les entreprises pharmaceutiques développent un médicament candidat, et ce, parfois en collaboration avec des chercheurs universitaires. De cette manière, toutes les phases de la recherche préclinique, que vous avez pu découvrir au chapitre 2, sont d'abord réalisées.


Lorsqu'un nouveau traitement est prêt pour passer à l'étape des études cliniques, un protocole d'étude est rédigé sur base d'une question de recherche, comprenant une description détaillée de toutes les procédures à mettre en œuvre. Un formulaire d'information et de consentement est établi pour les participants à l'étude, décrivant toutes les procédures, les risques, les droits du participant et le déroulement de l'étude. Le protocole de l'étude, ainsi que toutes les informations disponibles relatives à la sécurité et aux patients, sont soumis aux autorités ainsi qu’à un comité d'éthique, qui doivent donner leur accord avant que l'étude ne puisse commencer. Une fois l'étude approuvée, les médecins-chercheurs sont initiés à l'étude. L'étude est également contrôlée par un représentant du « sponsor » - dans ce cas Janssen - afin de s'assurer que les procédures correctes sont suivies et que les droits et le bien-être des participants puissent être garantis.

COVID-19 : Développement de notre vaccin contre le COVID 

e-PIL

Avec les participants

Nos études cliniques visent à faire la différence pour les patients et la société dans son ensemble. C'est pourquoi nous tenons compte autant que possible du point de vue des patients dans la préparation de nos essais cliniques. Par exemple, nous travaillons avec un groupe de patients pour apporter une contribution quant à la pertinence d'un protocole d'étude, la lisibilité d'un formulaire d'information et de consentement, ou d'autres documents destinés aux patients. Pour assurer la meilleure faisabilité possible, nous utilisons de plus en plus de questionnaires numériques, des évaluations et des wearables. Grâce à ceux-ci les participants peuvent indiquer comment ils se sentent et quels effets secondaires ils peuvent ressentir. Dans le cadre des « soins à domicile », nous constatons plus fréquemment qu'une personne de l'équipe de recherche se rend chez le patient pour effectuer certaines actions spécifiques dans le cadre de l'étude, telles qu'une prise de sang ou l'administration de médicaments.

« Pendant cette dernière année, nous avons encore développé et amélioré notre politique de confidentialité. Nous avons par exemple créé un document électronique pour le consentement en toute connaissance de cause des patients et des volontaires participant à une étude clinique. Ce « consentement électronique » est très convivial : en utilisant des vidéos et des icônes, nous pouvons désormais rendre les informations beaucoup plus faciles à comprendre qu'un simple texte écrit. C'est beaucoup plus compréhensible pour les participants. »

Brahem El Haddioui

Senior Manager Benelux Global Privacy

Avec les chercheurs 
La recherche clinique nous permet d'approfondir nos connaissances concernant une nouvelle thérapie, un nouveau médicament ou un nouveau vaccin. En partageant les résultats, nous veillons à ce que d'autres chercheurs puissent également profiter de nos travaux. Ainsi la science peut progresser et contribuer à la santé publique : cela permet de mieux comprendre les maladies et de renforcer les connaissances nécessaires au développement de nouveaux traitements innovants.  


Nous partageons ces données de recherche à différents niveaux. Ainsi, nous publions des données relatives à nos études belges dans la base de données publique des essais cliniques de l'Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé (AFMPS), mais aussi dans des revues scientifiques. En complément, nous publions également les informations relatives à nos études dans le registre européen des essais cliniques (ECTR)2 ainsi que dans des publications et le rapport d'étude. Par ailleurs, Janssen participe à des initiatives internationales visant à améliorer davantage la transparence des résultats des études cliniques dans le monde, comme le projet Yale Open Data Access (YODA).  

« Dans mon travail, je peux apporter l'innovation scientifique et, en même temps, travailler avec les autres. Grâce à la nature innovante de notre travail, nous pouvons aider les patients pour lesquels il n'existe pas encore de traitement. Le fait que je puisse y participer est quelque chose que je trouve très beau. »

Kirsten Vandewalle

Clinical R&D Director

Sources

  1. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compliance/good-clinical-practice
  2. https://www.clinicaltrialsregister.eu/