Fase 1-studies worden meestal uitgevoerd op een klein aantal (20 tot 80) gezonde vrijwilligers of patiënten en duren ongeveer een jaar. Het doel is om te achterhalen wat veilige doses van een potentieel geneesmiddel of vaccin zijn en welke bijwerkingen kunnen optreden.

Fase 2-studies duren doorgaans twee jaar en betreffen 100 tot 500 patiënten. Voor het onderzoeken van een nieuw geneesmiddel worden in deze fase patiënten met de betreffende ziekte behandeld om het klinische effect ervan te bestuderen. Voor het testen van vaccins wordt bij gezonde mensen bekeken welke dosering het beste werkt om het immuunsysteem te activeren.

Bij Fase 3-studies zijn enkele honderden tot duizenden patiënten of – in het geval van vaccins – gezonde vrijwilligers betrokken, op meerdere locaties in de wereld. In dit stadium genereren we uitgebreide gegevens over de veiligheid, werkzaamheid en de algemene baten-risicoverhouding van het onderzochte middel. Het kandidaat-geneesmiddel of -vaccin wordt vergeleken met de huidige standaardbehandeling of met een placebo (niet-werkzame stof). Zo kunnen we een antwoord geven op de fundamentele vraag 'is deze behandeling beter en/of veiliger dan de behandeling die eventueel al beschikbaar is?'.

Met onderzoeksinstellingen

De samenwerking begint bij het opzetten van een klinische studie. Daarvoor maken wij als opdrachtgever van de studie afspraken met de onderzoeksinstelling – gewoonlijk het ziekenhuis waar het onderzoek zal plaatsvinden. Deze afspraken gaan bijvoorbeeld over het aantal vrijwilligers dat aan een studie deel zal nemen en volgens welke procedures de studie zal verlopen. Ook tijdens het verloop van de studie blijft iemand van Janssen betrokken, onder andere om eventuele vragen van de onderzoeksinstelling te beantwoorden. Deze samenwerkingen spelen zich op nationale en internationale schaal af. In 2019 vonden 145 klinische studies van Janssen in Nederland plaats, waarvan veruit de meeste studies (130) onderdeel waren van grotere internationale onderzoeken.

Met patiënten

Onze klinische onderzoeken zijn uiteindelijk bedoeld om een verschil te maken voor patiënten. Daarom streven we ernaar om het perspectief van patiënten mee te nemen in de opzet van onze klinische studies. Een voorbeeld hiervan is het gebruik van het Psoriasis Symptoms and Signs Diary (PSSD) bij een klinisch onderzoek naar een van onze kandidaat-geneesmiddelen tegen psoriasis. Deze tool is ontwikkeld in samenwerking met patiënten en helpt hen om symptomen zoals jeuk en pijn zelf te registreren. Omdat patiënten deze symptomen zelf beoordeelden (in plaats van de behandelaar, wat vaak de norm is in klinisch onderzoek,) kregen we een beter beeld van de impact van ons geneesmiddel op de gezondheidsbeleving van patiënten.

Met onderzoekers

Met klinisch onderzoek bouwen we onze kennis over een geneesmiddel op. Door klinische onderzoeksgegevens te delen, maken we het mogelijk dat andere onderzoekers ook leren van ons werk. Dit helpt de wetenschap verder en levert zo een bijdrage aan de volksgezondheid: het draagt bij aan een beter begrip van ziekten en het vergroot de kennis die nodig is om nieuwe behandelingen te ontwikkelen.

We delen deze onderzoeksgegevens op verschillende niveaus; zo publiceren we gegevens over onze Nederlandse onderzoeken in het openbaar beschikbare register van de CCMO.³ Daarnaast maken we de informatie over onze onderzoeken ook bekend in het Europees register voor klinische onderzoeken (ECTR).⁴ Ook is Janssen betrokken bij internationale initiatieven om de transparantie over de uitkomsten van klinische studies wereldwijd verder te verbeteren. In een eerste overeenkomst met Yale University School of Medicine in de VS, delen we klinische onderzoeksgegevens via het Yale Open Data (YODA) Project. In 2020 ontving het YODA-project 52 aanvragen van onderzoekers en artsen van over de hele wereld voor onderzoeksgegevens van Janssen.⁵