Hoe we geneesmiddelen en vaccins ontwikkelen

Hoe we genees­middelen en vaccins ontwikkelen 

Het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen en vaccins is de kern van het werk van Janssen, hierbij is de toegevoegde waarde voor patiënten en de maatschappij altijd leidend.

Sinds 2012 hebben we 15 nieuwe geneesmiddelen en vaccins op de markt gebracht, en op de lijst van essentiële geneesmiddelen van de WHO staan 16 geneesmiddelen die door Janssen ontwikkeld zijn. Hier houdt ons werk echter niet op. Wij werken ook aan innovaties die helpen onze geneesmiddelen steeds gerichter in te zetten en ziekten beter en vroeger te diagnosticeren.

"Vaccins zijn enorm belangrijk voor de volksgezondheid,
ik zou het fantastisch vinden als onze vaccins daar iets
aan toevoegen"

Hanneke Schuitemaker

Hoofd Virale Vaccin Ontwikkeling



Wat is genees­middelen­onderzoek?

9,6%

Beschikbaar voor patiënten


Van de potentiële genees­middelen die in fase 1 van klinisch onderzoek komen, komt gemiddeld slechts 9,6% uiteindelijk beschikbaar voor patiënten.2

$9,35

Miljard geïnvesteerd


In 2020 investeerde Johnson & Johnson wereldwijd 9,35 miljard dollar in onderzoek en ontwikkeling.1

100+

Kandidaat-geneesmiddelen


Op dit moment zijn wereldwijd meer
dan 100 kandidaat-geneesmiddelen in ontwikkeling bij Janssen.

De fasen van geneesmiddelen­ontwikkeling: van molecuul tot geneesmiddel

De weg die een molecuul aflegt vanaf het moment van de ontdekking in het lab tot de toepassing in een geneesmiddel is lang en onzeker. Bij Janssen hebben we momenteel ruim 100 kandidaat-geneesmiddelen en -vaccins in verschillende stadia van ontwikkeling, maar daarvan zal een aanzienlijk deel de patiënt niet (in deze vorm) bereiken. Gemiddeld duurt de ontwikkeling van een geneesmiddel 12-13 jaar.3 In dit proces van geneesmiddelenonderzoek kunnen verschillende fasen worden onderscheiden die allemaal succesvol doorlopen moeten worden.


Ontdekkingsfase

De ontwikkeling van geneesmiddelen begint bij een beter inzicht in de biologische processen waardoor de ziekte ontstaat, en in de moleculaire en genetische samenstelling van ziekteverwekkers. Het werk in deze ontdekkingsfase wordt veelal uitgevoerd door academische onderzoekers of biotechnologische startups buiten Janssen waarmee we samenwerken of licentieovereenkomsten afsluiten. In hoofdstuk 4: ‘Samenwerken in het Life Sciences ecosysteem’ leest u meer over dit soort samenwerkingen. Met deze focus op externe innovatie zorgen we ervoor dat we nieuwe aanknopingspunten voor innovatieve behandelingen verder kunnen ontwikkelen. Deze aanknopingspunten variëren van kleine moleculen tot biologische en gen- en celtherapieën.


Translationeel onderzoek

Meer kennis over het ontstaan en de progressie van ziekten vindt vaak haar oorsprong in fundamenteel wetenschappelijk onderzoek. Denk aan de ontdekking van het mechanisme dat een ziekte veroorzaakt of de genetische samenstelling van een virus. Door het doen van translationeel onderzoek vertalen we deze fundamentele kennis naar mogelijke manieren om patiënten te helpen: kunnen we ingrijpen in het mechanisme dat de ziekte veroorzaakt? Welk deel van de genetische code van een virus is geschikt om een vaccin mee te ontwikkelen? We gebruiken in deze fase onze ervaring en kennis om nieuwe moleculen, antilichamen, celtherapieën of vaccins te ontwikkelen.


Het onderzoeks- en ontwikkelingsproces (R&D)

Preklinisch onderzoek

Vervolgens begint de fase van preklinisch onderzoek. In deze fase worden de dosering, het veiligheidsprofiel en de werkzaamheid van het kandidaat-geneesmiddel of -vaccin onderzocht met gebruik van modellen. Dit kunnen celculturen, computermodellen en proefdieren zijn. Op basis van deze resultaten beslissen onze onderzoeksteams of een potentieel geneesmiddel werkzaam en veilig genoeg is om getest te gaan worden op mensen; veel kandidaatgeneesmiddelen komen hier helaas niet voor in aanmerking.


Klinisch onderzoek

Wanneer een kandidaatgeneesmiddel of -vaccin de preklinische fase succesvol doorlopen heeft, wordt onder streng gecontroleerde omstandigheden het effect van het middel op mensen onderzocht. Deze fase wordt klinisch onderzoek genoemd, waarbij wordt vastgesteld of het middel effectief is en een acceptabel veiligheidsprofiel heeft. In hoofdstuk 5 leest u meer over klinisch onderzoek. Het uiteindelijke doel is om op basis van al onze onderzoeksgegevens een aanvraag in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau, ofwel EMA, om het kandidaatgeneesmiddel of -vaccin toe te laten tot de markt. Na afstemming met de Nederlandse overheid (zie hoofdstuk 7) kan het geneesmiddel vervolgens worden ingezet in de klinische praktijk.


Onderzoek in de dagelijkse praktijk

Ons onderzoek stopt niet wanneer een geneesmiddel of vaccin de markt bereikt. In tegendeel, wanneer een product van ons in de praktijk gebruikt wordt, blijven we werken aan oplossingen om het nog effectiever in te zetten. Hier leest u meer over in hoofdstuk 8, ‘Werken aan de zorg van de toekomst’.

Data sciences in de praktijk

Ook geneesmiddelen­ontwikkeling zelf is in ontwikkeling

Geneesmiddelenontwikkeling is een langdurig en complex proces, maar dat niet alle activiteiten tot het gehoopte resultaat leiden, betekent niet dat de tijd en moeite die we in het onderzoek hebben gestoken voor niets is geweest. Ook met onderzoek dat niet direct tot een nieuw geneesmiddel leidt, verkrijgen we meer kennis over ziekten en hoe ze te bestrijden. Die opgedane kennis voedt altijd de volgende stappen in ontwikkelingsprogramma's.

Gerichter en complexer

Omdat ons begrip van ziekten steeds beter wordt, kunnen nieuwe behandelingen steeds beter worden afgestemd op de individuele patiënt (personalised medicine). Daardoor worden behandelingen niet alleen gerichter, maar ook complexer. Bij deze gerichte behandelingen zijn er bijvoorbeeld minder patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan klinisch onderzoek, wat het onderzoeksproces compliceert. Bovendien zijn nieuwe geneesmiddelen steeds vaker biologische geneesmiddelen, gentherapie of celtherapie. Die zijn geavanceerder dan traditionele geneesmiddelen.

Data sciences

Een nieuw instrument in het ontwikkelen van geneesmiddelen is het gebruik van artificial intelligence en data sciences. We maken waar mogelijk in alle fasen van geneesmiddelenontwikkeling gebruik van grote datasets, machine learning en algoritmes. Zo proberen we bijvoorbeeld op een slimme manier data te gebruiken om de eerste stadia van het ontstaan van ziekte beter te begrijpen.


We zoeken op basis hiervan naar aanknopingspunten om ziekten al in dit stadium te onderscheppen. Hierbij werken we samen met partners uit de academische wereld en met industriële partners om fundamenteel onderzoek te versnellen met data sciences. Ook nadat een geneesmiddel is goedgekeurd door de autoriteiten, kunnen we data sciences inzetten, bijvoorbeeld op basis van verzamelde data en uitkomsten uit de dagelijkse praktijk. Zo blijven we werken aan het verbeteren van de doelgerichte inzet van onze geneesmiddelen.

“Van de duizenden stoffen die we testen in het lab, worden er slechts enkele in mensen getest, waarvan er misschien 1 op de markt komt. Als we data slim gebruiken wordt dit proces veel efficiënter.”

Paul Klatser

Hoofd Data Sciences en Preventieve Biomarkers

Bronnen

  1. Interne bronnen
  2. Thomas, David W. et al (2016). Clinical Development Success Rates 2006-2015. BIO/BioMedTracker/Amplion
  3. European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) Phases of the research and development process
  4. Access to Medicine Foundation Access to Medince Index 2021 (pdf) p.172