De weg die een molecuul aflegt vanaf het moment van de ontdekking in het lab tot de toepassing in een geneesmiddel is lang en onzeker. Bij Janssen hebben we momenteel ruim 100 kandidaat-geneesmiddelen en -vaccins in verschillende stadia van ontwikkeling, maar daarvan zal een aanzienlijk deel de patiënt niet (in deze vorm) bereiken. Gemiddeld duurt de ontwikkeling van een geneesmiddel 12-13 jaar.³ In dit proces van geneesmiddelenonderzoek kunnen verschillende fasen worden onderscheiden die allemaal succesvol doorlopen moeten worden.

Ontdekkingsfase

De ontwikkeling van geneesmiddelen begint bij een beter inzicht in de biologische processen waardoor de ziekte ontstaat, en in de moleculaire en genetische samenstelling van ziekteverwekkers. Het werk in deze ontdekkingsfase wordt veelal uitgevoerd door academische onderzoekers of biotechnologische startups buiten Janssen waarmee we samenwerken of licentieovereenkomsten afsluiten. In hoofdstuk 4: ‘Samenwerken in het Life Sciences ecosysteem’ leest u meer over dit soort samenwerkingen. Met deze focus op externe innovatie zorgen we ervoor dat we nieuwe aanknopingspunten voor innovatieve behandelingen verder kunnen ontwikkelen. Deze aanknopingspunten variëren van kleine moleculen tot biologische en gen- en celtherapieën.

Translationeel onderzoek

Meer kennis over het ontstaan en de progressie van ziekten vindt vaak haar oorsprong in fundamenteel wetenschappelijk onderzoek. Denk aan de ontdekking van het mechanisme dat een ziekte veroorzaakt of de genetische samenstelling van een virus. Door het doen van translationeel onderzoek vertalen we deze fundamentele kennis naar mogelijke manieren om patiënten te helpen: kunnen we ingrijpen in het mechanisme dat de ziekte veroorzaakt? Welk deel van de genetische code van een virus is geschikt om een vaccin mee te ontwikkelen? We gebruiken in deze fase onze ervaring en kennis om nieuwe moleculen, antilichamen, celtherapieën of vaccins te ontwikkelen.

Preklinisch onderzoek

Vervolgens begint de fase van preklinisch onderzoek. In deze fase worden de dosering, het veiligheidsprofiel en de werkzaamheid van het kandidaat-geneesmiddel of -vaccin onderzocht met gebruik van modellen. Dit kunnen celculturen, computermodellen en proefdieren zijn. Op basis van deze resultaten beslissen onze onderzoeksteams of een potentieel geneesmiddel werkzaam en veilig genoeg is om getest te gaan worden op mensen; veel kandidaatgeneesmiddelen komen hier helaas niet voor in aanmerking.

Klinisch onderzoek

Wanneer een kandidaatgeneesmiddel of -vaccin de preklinische fase succesvol doorlopen heeft, wordt onder streng gecontroleerde omstandigheden het effect van het middel op mensen onderzocht. Deze fase wordt klinisch onderzoek genoemd, waarbij wordt vastgesteld of het middel effectief is en een acceptabel veiligheidsprofiel heeft. In hoofdstuk 5 leest u meer over klinisch onderzoek. Het uiteindelijke doel is om op basis van al onze onderzoeksgegevens een aanvraag in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau, ofwel EMA, om het kandidaatgeneesmiddel of -vaccin toe te laten tot de markt. Na afstemming met de Nederlandse overheid (zie hoofdstuk 7) kan het geneesmiddel vervolgens worden ingezet in de klinische praktijk.

Onderzoek in de dagelijkse praktijk

Ons onderzoek stopt niet wanneer een geneesmiddel of vaccin de markt bereikt. In tegendeel, wanneer een product van ons in de praktijk gebruikt wordt, blijven we werken aan oplossingen om het nog effectiever in te zetten. Hier leest u meer over in hoofdstuk 8, ‘Werken aan de zorg van de toekomst’.